DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS

摘要

본 발명은 서열 및/또는 표적 서열의 활성의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 공학처리 및 최적화를 제공한다. 전달을 위한 부위를 표적화시키기 위한 수단인 CRISPR-Cas 시스템의 하나 이상의 성분을 포함하는 전달 입자 제형 및/또는 시스템이 제공된다. 본 발명의 전달 입자 제형은 바람직하게는 나노입자 전달 제형 및/또는 시스템이다. 일부가 CRISPR 복합체의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템뿐만 아니라 상기 벡터의 설계 및 사용 방법이 또한 제공된다. 표적 인지를 위한 향상된 특이성 및 독성의 회피를 보장하고, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선시키기 위해 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시키기 위해 진핵생물 세포 내에서 CRISPR 복합체 형성을 유도하는 방법이 또한 제공된다.