使用TGF－β的基因治疗

摘要

本发明涉及使用属于转化生长因子－β(TGF－β)超家族成员的细胞介导的基因治疗,治疗矫形外科疾病。证实了TGF－β基因治疗可作为变性关节炎的新疗法。在将TGF－β cDNA表达载体转染入成纤维细胞(NIH 3T3－TGF－β1)后,将该细胞注射入家兔跟腱和具有人为造成的软骨缺损的膝关节中。进行腱内注射来确定其体内表达的最佳浓度。制造了部分缺损软骨模型来模仿膝关节的变性关节炎。新形成的透明软骨覆盖了用细胞－介导的基因治疗方法治疗的部分软骨缺损,表明细胞存活并在该区域内刺激基质形成。完全除去软骨的区域被纤维状胶原覆盖。

主权项

1.一种治疗关节炎的方法，其特征在于，该方法包括：a)产生一种重组病毒或质粒载体，该载体含有与一启动子可操纵性连接的，编码蛋白质转化生长因子超家族成员的DNA序列；b)用所述重组载体体外转染一群培养的结缔组织细胞，得到一群转染的结缔组织细胞；和c)通过关节内注射将所述转染的结缔组织细胞移植到哺乳动物宿主的关节腔，从而所述DNA序列在所述关节腔中的表达导致结缔组织再生。