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Die Erfindung betrifft die Verwendung von genetisch modifizierten, frühesten hämatopoetischen und mesenchymalen Stammzellen (negativ für die Expression des Oberflächenmoleküls CD34) in der individuellen Gentherapie von mono- bzw. oligogenetischen Erkrankungen oder in der Zelltherapie. Dazu werden aus dem peripheren Blut des Patienten körpereigene, CD34-negative, adhärent wachsende Stammzellkulturen angelegt und diese mit Genkonstrukten effizient transfiziert bzw. infiziert. Die Genprodukte dieser Gene sollen defekte oder fehlende Proteine bzw. Faktoren im Patientenorganismus langfristig substituieren. Die körpereigenen Stammzellen können nach Expansion auch zur Zelltherapie (Organersatztherapie) verwendet werden.
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