摘要 |
Beschrieben werden AAV-Helferplasmide zur Helfervirus-freien Verpackung von AAV-Vektoren. Diese AAV-Helferplasmide beinhalten folgende DNA-Sequenzen: (a1) Das rep-Gen von AAV-2 und (a2) das cap-Gen von AAV-1, AAV-3, AAV-4, AAV-5 oder AAV-6, oder (b) das cap-Gen und das rep-Gen von jeweils AAV-1, AAV-3, AAV-4, AAV-5 oder AAV-6, und (c) alle weiteren Helfervirus-DNA-Sequenzen, die für eine Ausbildung von AAV-Partikeln notwendig sind. Beschrieben wird ferner die Verwendung dieser AAV-Helferplasmide bzw. AAV-Partikel mit einer von diesen AAV-Helferplasmiden kodierten Hülle und einem AAV-Expressionsvektor zur Gentherapie.
|