Ｃ−Ｃケモカイン受容体５型（ＣＣＲ５）遺伝子を開裂するＬＡＧＬＩＤＡＤＧホーミングエンドヌクレアーゼおよびその用途

摘要

本明細書では、改変LAGLIDADGホーミングエンドヌクレアーゼ（LHE）およびその誘導体、特にLHEのI-OnuIサブファミリーのメンバーに由来するものを含む、ヒトCCR5遺伝子を不活性化するための組成物を開示する。上述のエンドヌクレアーゼをコードするポリヌクレオチド、該ポリヌクレオチドを含むベクター、上述のエンドヌクレアーゼを含む細胞または上述のエンドヌクレアーゼで処理された細胞、およびそこから得られる治療用組成物も提供される。