| 发明名称 |
ＬＣＡ−８及び進行性ＲＰを治療するための組換えＡＡＶ−Ｃｒｕｍｂｓホモログ組成物及び方法 |
| 摘要 |
本発明は、医薬として使用するための、又は治療若しくは予防の方法における、例えば、レーバー先天性黒内障8(LCA8)や網膜色素変性症12(RP12)等、Crumbsホモログ-1(CRB1)遺伝子の変異に起因する網膜障害の治療若しくは予防におけるCrumbsホモログ(CRB)治療薬に関する。具体的には、本発明は、CRB2、又はCRB2に似た非毒性の改変型形態のCRB1若しくはCRB3のどちらかを含む組換えウイルスベクターに関する。 |
| 申请公布号 |
JP2016530253(A) |
申请公布日期 |
2016.09.29 |
| 申请号 |
JP20160533272 |
申请日期 |
2014.08.05 |
| 申请人 |
アカデミシュ・ジークンホイス・ライデン・ハー・オー・デー・エン・ライドス・ユニヴェルシタイル・メディシュ・セントルム |
发明人 |
ヤン・ワインホルツ;リュシー・ピエレット・フランソワーズ・ペリシエール |
| 分类号 |
A61K35/76;A61K48/00;A61P27/02;C12N1/15;C12N1/19;C12N1/21;C12N5/10;C12N15/09 |
主分类号 |
A61K35/76 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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