ＣＮＳにおける酵素活性を増大するための方法および組成物

摘要

本明細書は、中枢神経系（ＣＮＳ）における酵素欠損症に罹患した対象を治療するための方法および組成物を提供する。本明細書の二機能性の融合抗体は、内因性血液脳関門（ＢＢＢ）受容体に対する抗体、および、ムコ多糖症ＩＩＩ型（ＭＰＳ−ＩＩＩ）で欠損している酵素を含む。本明細書の融合抗体は、Ｎ−スルフォグルコサミンスルフォヒドロラーゼ（ＳＧＳＨ）、α−Ｎ−アセチルグルコサミニダーゼ（ＮＡＧＬＵ）、ヘパリン−α−グルコサミニドＮ−アセチルトランスフェラーゼ（ＨＧＳＮＡＴ）、またはＮ−アセチルグルコサミン−６−スルファターゼ（ＧＮＳ）を含む。ＣＮＳにおける酵素欠損症の治療方法は、本明細書の融合抗体の全身投与を含む。