用于治疗蛋白质错折叠及蛋白质聚集疾病的组合物和方法

摘要

本发明提供了小分子量的分子，其包括(但不限于)稳定并防止异常折叠及缺陷的蛋白质聚集的肽、肽类似物和拟肽。本发明提供了利用所述肽、肽类似物或拟肽或者利用编码所述肽的核酸来治疗疾病的方法。

主权项

1. 一种多肽，其为X1-WIRRPFFPFHSP-X2、X1-WIRRPFFP-X2、X1-PFFPFHSP-X2、X1-FPFHSPSR-X2、X1-DQFFGEHL-X2、X1-FFGEHLLE-X2或X1-IAIHHPWI-X2，或者它们的功能性变异体或模拟物，其中，X1和X2各自相互独立地代表具有n个氨基酸的任意氨基酸序列，其中n为0-50，并且X1和X2中的n可以相同或不同。