フェニルケトン尿症のためのｍＲＮＡ療法

摘要

本発明は、特に、フェニルケトン尿症（ＰＫＵ）を治療する方法を提供し、治療を必要とする被験体に、ＰＫＵの少なくとも１つの症状または特徴が、強度、重篤度、もしくは頻度において減少するか、または発症が遅延されるような有効用量及び投与間隔でフェニルアラニンヒドロキシラーゼ（ＰＡＨ）をコードするｍＲＮＡを含む組成物を投与することを含む。いくつかの実施形態では、ｍＲＮＡは、１つ以上のカチオン性脂質、１つ以上の非カチオン性脂質、１つ以上のコレステロール系脂質、及び１つ以上のＰＥＧ修飾脂質を含むリポソームに封入される。