ANALOGOS DE RNA PEQUEÑOS DE INTERFERENCIA (SIRNA).

摘要

Un compuesto bicatenario que comprende una hebra codificante y una hebra no codificante, en el que cada hebra comprende 12-35 nucleótidos y en el que dicho compuesto comprende al menos un monómero de ácido nucleico cerrado (LNA) que tiene la estructura **(Ver fórmula)** en las que X se selecciona a partir del grupo constituido por O, S y NR H , donde R H es H o alquilo C 1-4; Y es CH2; B es una nucleobase; Z y Z* están independientemente ausentes o se seleccionan a partir del grupo constituido por un grupo de enlace internucleosídico, un grupo terminal y un grupo protector; de forma que cuando el monómero de LNA está localizado en el extremo 3'', Z es un grupo terminal y Z* es un grupo de enlace internucleosídico; cuando el monómero de LNA está localizado en el extremo 5'', Z está ausente y Z* es un grupo terminal; y cuando el monómero de LNA está localizado dentro de la secuencia de nucleótidos, Z está ausente y Z* es un grupo de enlace internucleosídico, y en el que ningún monómero de LNA está localizado en el extremo 5'' de la hebra no codificante.