トランスサイレチン安定剤並びにトランスサイレチン・アミロイドーシス及びタンパク質−タンパク質相互作用を抑制するためのそれらの使用

摘要

本明細書においては、タンパク質、特には誤って折り畳まれ、凝集体を形成する傾向のあるタンパク質の安定性を高めるために用いられる化合物及び該化合物の組成物が開示される。また、本明細書においては、タンパク質の安定性を高め、それによってこれらのタンパク質による凝集体の形成を低減するためのこれらの化合物及び組成物の使用方法が提供される。また、本明細書においては、標的タンパク質のＰＰＩを破壊するために用いられる、連結子を介してターゲティング残基に結合したＴＴＲ結合性化合物を含むヘテロ二官能性化合物を開示する。【選択図】図１