用于功能性核酸酶的投递系统

摘要

提供了用于超电荷蛋白介导的功能性效应器蛋白对细胞的体内、离体、或体外投递的组合物、方法、策略、试剂盒和系统。还提供了使用阳离子脂质和阳离子聚合物来投递功能性效应器蛋白的组合物、方法、策略、试剂盒和系统。功能性效应器蛋白包括但不限于转录调控物(例如阻遏物或激活物)、重组酶、核酸酶(例如可RNA编程的核酸酶，如Cas9蛋白；TALE核酸酶，和锌指核酸酶)、脱氨酶，和其他基因修饰/编辑酶。功能性效应器蛋白包括TALE效应器蛋白，例如TALE转录激活物和阻遏物，以及TALE核酸酶。用于将功能性效应器蛋白投递到细胞中的组合物、方法、策略和系统可用于治疗和研究目的，包括但不限于与疾病有关的基因的靶向性操作，与疾病有关的基因的表达水平的调控，和细胞命运的编程。

主权项

一种包含与功能性效应器蛋白联合的超电荷蛋白的组合物，其中所述超电荷蛋白具有大于其相应未经修饰蛋白的总体正电荷并且为充足的量，并且配制为用于穿透入细胞中。