método para preparar um peptídeo conjugado alvo para uma enzima lisossomal recombinante, método para preparar uma molécula para terapia de reposição de enzima, conjugado, método para tratar um indivíduo sofrendo de uma doença de armazenamento lisossomal, método para tratar um indivíduo sofrendo de uma doença de armazenamento lisossomal, método para tratar um paciente sofrendo da doença de pompe, doença de fabry, e doença de gaucher, mps i, mps ii, mps vii, tay sachs, sandhoff, alfa-manosidose, e wohlman, sequência de dna e sequência de aminoácidos

摘要

resumo “método para preparar um peptídeo conjugado alvo para uma enzima lisossomal recombinante, método para preparar uma molécula para terapia de reposição de enzima, conjugado, método para tratar um indivíduo sofrendo de uma doença de armazenamento lisossomal, método para tratar um indivíduo sofrendo de uma doença de armazenamento lisossomal, método para tratar um paciente sofrendo da doença de pompe, doença de fabry, e doença de gaucher, mps i, mps ii, mps vii, tay sachs, sandhoff, ?-manosidose, e wohlman, sequência de dna e sequência de aminoácidos” são descritos aqui métodos para preparar peptídeos conjugados alvos para enzimas lisossomais recombinantes através da modificação do (n)-terminal amino e um ou mais resíduos de lisina nas enzimas lisossomais humanas recombinantes usando um primeiro agente reticulante para obter enzimas lisossomal humana recombinante modificada pelo primeiro agente reticulante, modificando o primeiro aminoácido dentro de um ligante curto no (n)-terminal amino em um peptídeo igf-2 variante usando um segundo agente reticulante para obter um peptídeo igf-2 variante modificado pelo segundo agente reticulante, e então conjugar a enzima lisossomal humana recombinante modificada pelo primeiro agente reticulante ao peptídeo igf-2 variante modificado pelo segundo agente reticulante contendo um ligante curto. também são descritos aqui os conjugados sintetizados caracterizados como tendo afinidade maior para o receptor igf2/ci-mpr e absorção celular usando os métodos descritos aqui. são descritos ainda, métodos para tratamento usando os conjugados descritos. 1