脳疾患を処置するための方法および組成物

摘要

本開示は、疾患を処置するか、または治療剤を哺乳動物に送達するための方法を提供し、上記方法は、上記哺乳動物の大槽および／もしくは脳室に、一対のＡＡＶ逆方向末端反復の間に挿入される治療用タンパク質をコードする核酸を含むベクターを含むｒＡＡＶ粒子を、脳脊髄液（ＣＳＦ）に接近した細胞が上記治療剤を発現し、およびある種の実施形態では、脳への分布のためにＣＳＦへと上記治療剤を分泌する様式で、投与する工程を包含する。