| 摘要 |
본 발명은 i) 치료 유전자 및 ii) miRNA의 패신저 스트랜드(passenger strand)의 타겟 서열을 포함하는 DNA 구조체로서, 상기 miRNA는 정상 세포에 존재하며, 질환세포에서는 존재하지 않거나 발현이 감소되며, 상기 miRNA의 패신저 스트랜드의 타겟 서열은 정상 세포에서의 치료 유전자의 발현을 억제하는 것인 DNA 구조체 및 상기 DNA 구조체를 유효성분으로 포함하는 약학 제제에 관한 것이다. 본 발명을 이용하면, 정상 세포에서는 발현하나, 비정상 세포 또는 질환 세포에서 존재하지 않거나 발현이 감소되는 특정 miRNA의 패신저 스트랜드의 타겟 서열을 치료 유전자의 3' 비번역 영역(UTR)의 대응 부위에 포함시킴으로써 비정상 세포에서만 치료 유전자가 발현되도록 하여, 비정상 세포에서만 치료 유전자가 기능을 하게 할 수 있다. 이에 따라, 질환이 있는 조직에서만 치료 유전자를 발현시킴으로써 질병을 치료할 수 있는 장점이 있다. 또한, 본 발명은 i) 리포터 유전자 및 ii) miRNA의 패신저 스트랜드(passenger strand)의 타겟 서열을 포함하는 DNA 구조체로서, 상기 miRNA는 정상 세포에 존재하며, 질환세포에서는 존재하지 않거나 발현이 감소되며, 상기 miRNA의 패신저 스트랜드의 타겟 서열은 정상 세포에서의 리포터 유전자의 발현을 억제하는 DNA 구조체를 유효성분으로 포함하는 질환 진단용 조성물 및 상기 리포터 유전자를 포함하는 DNA 구조체를 생물학적 시료에 도입하는 단계; 및 상기 시료에서 리포터 단백질을 검출하는 단계를 포함하는 질환의 진단을 위한 정보제공방법에 관한 것이다. 이에 의하면, 상기 DNA 구조체 내에 리포터 유전자를 포함함으로써, 정상 세포에서는 리포터 유전자의 활성이 없으나, 비정상 세포 또는 질환 세포에서만 리포터 유전자가 활성화되는 것을 검출함으로써, 손 쉽게 질환 여부를 진단할 수 있다. |
