| 摘要 |
Согласно настоящему изобретению, в числе прочего, предложены способы лечения фенилкетонурии (ФКУ), которые включают введение субъекту, нуждающемуся в указанном лечении, композиции, содержащей мРНК, кодирующую фенилаланингидроксилазу (ФАГ), в эффективной дозировке и с эффективным интервалом введения, благодаря чему достигается снижение интенсивности, тяжести, частоты или задержка возникновения по меньшей мере одного симптома или признака ФКУ. В некоторых вариантах реализации изобретения мРНК инкапсулирована в липосому, которая содержит один или более катионных липидов, один или более некатионных липидов, один или более липидов на основе холестерина и один или более ПЭГ-модифицированных липидов. |
