摘要 |
В настоящем изобретении, помимо прочего, предложены улучшенные методы анализа клиренса субстрата для лизосомального фермента, которые исключительно удобны для измерения эффективности лизосомальных ферментов или других терапевтических средств для лечения лизосомных болезней накопления. В частности, в настоящем изобретении скомбинированы клеточный анализ физиологически релевантного субстрата и эффективный способ детекции на основе сцинтилляции. |