| 发明名称 |
二本鎖ＲＮＡによるα−１アンチトリプシンの特異的阻害のための方法及び組成物 |
| 摘要 |
本発明は、ｄｓＲＮＡ、例えばダイサー基質ｓｉＲＮＡ（ＤｓｉＲＮＡ）剤の使用を通してα１アンチトリプシン標的ＲＮＡ及びタンパク質のレベルを低下させるのに有用な化合物、組成物、及び方法に関する。【選択図】図１ |
| 申请公布号 |
JP2016528887(A) |
申请公布日期 |
2016.09.23 |
| 申请号 |
JP20160524365 |
申请日期 |
2014.07.03 |
| 申请人 |
ダイセルナ ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッドＤＩＣＥＲＮＡ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ， ＩＮＣ． |
发明人 |
ブラウン， ボブ， ディー;ドゥデク， ヘンリク， ティー |
| 分类号 |
C12N15/09;A61K9/127;A61K31/713;A61K47/44;A61K48/00;A61P1/16;C12N15/113 |
主分类号 |
C12N15/09 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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