Lentivetor recombinante codificando o gene da globina humana, uso do mesmo no tratamento de hemoglobinopatias, células de mamìfero oriundas do progenitor hematopoietico e método para preparo de uma composição terapêutica para tratamento de hemoglobinopatia em um mamìfero

摘要

"LENTIVETOR RECOMBINANTE CODIFICANDO O GENE DA GLOBINA HUMANA, USO DO MESMO NO TRATAMENTO DE HEMOGLOBINOPATIAS, CéLULAS DE MAMìFERO ORIUNDAS DO PROGENITOR, HEMATOPOIETICO E MéTODO PARA PREPARO DE UMA COMPOSIçãO TERAPêUTICA PARA TRATAMENTO DE HEMOGLOBINOPATIA EM UM MAMìFERO". Vetores lentivirais recombinantes apresentando uma região codificando um gene de globina funcional; e grandes partes das regiões de controle de lócus da beta-globulina que incluem Sítios hipersensíveis a Dnase I HS2, HS3 e HS4 proporciona a expressão de beta-globina quando introduzidos em um mamífero, por exemplo um ser humano, in vivo. Opcionalmente, o vetor inclui adicionalmente uma região codificando uma dihidrofolato redutase. O vetor pode ser utilizado no tratamento de hemoglobinopatias, incluindo beta-talessemia e anemia falciforme. Por exemplo, células do progenitor hematopoietico ou células tronco podem ser transformadas ex vivo e então restituídas ao paciente. Os processos de seleção podem ser usados para aumentar o percentual de células transformadas na população restituída. Por exemplo, um marcador de seleção que torna as células transformadas mais resistentes às drogas do que células não-transformadas permite a seleção através do tratamento das células com a droga correspondente.