| 发明名称 | 通过抑制共济蛋白(FXN)的天然反义转录物而治疗FXN 相关疾病 | ||
| 摘要 | 本发明涉及调节共济蛋白(FXN)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向共济蛋白(FXN)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗FXN表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 申请公布号 | CN103620036B | 申请公布日期 | 2016.12.21 |
| 申请号 | CN201280031898.8 | 申请日期 | 2012.06.08 |
| 申请人 | 库尔纳公司 | 发明人 | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼 |
| 分类号 | C12N15/113(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人 | 孟锐 |
| 主权项 | 长度为5至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸在制备用于上调生物系统中共济蛋白(FXN)多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，其中所述至少一种寡核苷酸靶向共济蛋白(FXN)多核苷酸的天然反义序列，并且所述共济蛋白(FXN)多核苷酸的天然反义序列选自SEQ ID NO:2，其中所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NO:3至6。 | ||
| 地址 | 美国佛罗里达州 | ||