| 发明名称 |
アリールスルファターゼＡのＣＮＳ送達の方法および組成物 |
| 摘要 |
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease. |
| 申请公布号 |
JP6045493(B2) |
申请公布日期 |
2016.12.14 |
| 申请号 |
JP20130516846 |
申请日期 |
2011.06.25 |
| 申请人 |
シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド |
发明人 |
サラマット−ミラー， ナジラ;テイラー， キャサリン;キャンポリート， ポール;シャーロク， ザーラ;パン， ジン;チャーナス， ローレンス;ライト， テレサ リア;カリアス， ペリクルス |
| 分类号 |
A61K38/46;A61K9/08;A61K9/19;A61K47/02;A61K47/34;A61M5/178;A61P25/00;A61P43/00 |
主分类号 |
A61K38/46 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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