用于艾滋病基因治疗的CRISPR/Cas9重组慢病毒载体及其慢病毒

摘要

本发明属于医药及生物工程领域，涉及一种可用于艾滋病基因治疗的CRISPR/Cas9重组慢病毒载体及其慢病毒，该重组慢病毒载体由慢病毒载体lentiCRISPR用BsmBI酶切后，连入带BsmBI粘性末端的CXCR4特异靶序列重组而得，获得的CRISPR/Cas9重组慢病毒载体能够在艾滋病毒辅助受体CXCR4的4个不同位点突变基因序列，且突变率高，达25%‑75%。经过重组慢病毒载体改造后的细胞不能被HIV感染。该方法较RNAi‑Knockdown、ZFN和TALEN技术具有更高的抑制艾滋病毒复制的效率，该系统构建快速、简单、廉价且能阻止HIV病毒入侵，适合用于艾滋病基因治疗。

主权项

含有CXCR4的特异靶序列的CRISPR/Cas9重组慢病毒载体，所述CRISPR/Cas9重组慢病毒载体由慢病毒载体lentiCRISPR用BsmBI酶切后，连入带BsmBI粘性末端的CXCR4特异靶序列重组而得，其特征在于：CXCR4的特异靶序列如SEQ ID NO.1‑4任意一项所示，所有靶序列位于人和恒河猴基因保守区，并且在人和恒河猴中完全一致。