干预HIV-1潜伏的CRISPR/Cas9转录系统的制备及应用

摘要

本发明属于生物工程领域，涉及靶向激活HIV-1潜伏感染细胞的CRISPR/Cas9转录系统及其制备方法和在用于艾滋病基因治疗中应用。本发明中通过基于靶向HIV调控区sgRNA的dCas9-SunTag-VP64系统，提供新的、精确的放大开启基因表达的方法，使HIV潜伏感染细胞中的HIV-1前病毒得以高效、特异性激活，为后续的病毒清除奠定了基础。本发明涉及的靶向激活HIV-1潜伏感染细胞的CRISPR/Cas9转录系统可用于激活潜伏感染细胞的HIV-1前病毒，进一步用于制订艾滋病基因治疗干预措施。

主权项

干预HIV‑1潜伏的CRISPR/Cas9转录系统，其特征在于，通过基于靶向HIV调控区sgRNA的dCas9‑SunTag‑VP64转录系统，放大开启基因表达，高效、特异性激活HIV潜伏感染细胞中的HIV‑1前病毒。