| 发明名称 | 靶向代谢紊乱的微小RNA | ||
| 摘要 | 在此描述的是包括修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸与miR‑103和/或miR‑107互补，以及使用这些化合物治疗疾病和紊乱的方法。 | ||
| 申请公布号 | CN106559995A | 申请公布日期 | 2017.04.05 |
| 申请号 | CN201580039229.9 | 申请日期 | 2015.08.06 |
| 申请人 | 莱古路斯治疗法股份有限公司 | 发明人 | B·巴特;N·W·吉布森;D·梅肯娜;B·瓦格纳;D·巴特尔 |
| 分类号 | C12N15/113(2010.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61P3/10(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2010.01)I |
| 代理机构 | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人 | 陈桉 |
| 主权项 | 一种化合物，包括有如下结构的修饰的寡核苷酸：[寡1]‑[x‑N]<sub>m</sub>‑x‑[寡2]其中：寡1由7至15个连接的核苷组成并且具有一个核碱基序列，该核碱基序列与具有不多于1个错配的miR‑103和/或miR‑107的核碱基序列互补；寡2由7至15个连接的核苷组成并且具有一个核碱基序列，该核碱基序列与具有不多于1个错配的miR‑103和/或miR‑107的核碱基序列互补；每个x独立地选自磷酸二酯键和硫代磷酸酯键；每个N独立地选自修饰的核苷和未修饰的核苷；m是一个从1至5的整数；其中至少一个x是磷酸二酯键。 | ||
| 地址 | 美国加利福尼亚州 | ||