| 发明名称 | 用于抑制α‑1抗胰蛋白酶基因表达的组合物及方法 | ||
| 摘要 | 本发明关于一种经由RNA干扰机制来抑制AAT基因表达的RNA干扰触发物。本发明还关于一种药物组合物，其包含该AAT RNAi触发物以及能够改良该RNAi触发物在体内向肝细胞递送的赋形剂。该AAT RNAi触发物在体内向肝细胞的递送使得AAT基因表达得到抑制且使α1‑抗胰蛋白酶缺陷及相关疾病得到治疗。 | ||
| 申请公布号 | CN106535917A | 申请公布日期 | 2017.03.22 |
| 申请号 | CN201580032508.2 | 申请日期 | 2015.06.16 |
| 申请人 | 箭头药业股份有限公司 | 发明人 | C·I·伍德尔;D·L·路易斯;D·H·维基菲尔德;L·埃尔米达;S·B·坎纳 |
| 分类号 | A61K38/00(2006.01)I;C12N15/113(2006.01)I | 主分类号 | A61K38/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人 | 杨昀;陶家蓉 |
| 主权项 | 一种RNA干扰(RNAi)触发分子，其能够抑制α‑1抗胰蛋白酶基因的表达，其中所述RNAi触发分子包含正义序列及反义序列，其中所述反义序列依次包含SEQ ID No.1、2、3、4或5的核苷酸1‑18。 | ||
| 地址 | 美国加利福尼亚州 | ||