| 摘要 |
本発明は、ライソゾーム病などのコレステロール蓄積が原因の疾患、例えばニーマンピック病やＧＭ１ガングリオシドーシスを治療するための医薬組成物を提供することを目的とする。本発明はまた、疾患の表現型を模写するｉＰＳ細胞株を用いた、それらの医薬組成物をスクリーニングするための方法を提供することを目的とする。 ヒドロキシプロピル−γ−シクロデキストリンを有効成分として含むことを特徴とする、ライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物が提供される。また、新規な温度感受性センダイウイルスベクターを用いて作製された難病疾患の患者由来のｉＰＳ細胞株、およびそれを用いた薬剤のスクリーニング方法が提供される。 |
