疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライシングを抑制できる物質のスクリーニング方法

摘要

異常スプライスバリアントが関わる疾病に関する化合物及び医薬組成物、それらの使用、又は、それらの探索方法の提供。一又は複数の実施形態において、下記式（Ｉ）若しくは（Ｉ'）で表される化合物若しくはそのプロドラッグ又はそれらの製薬上許容される塩。その他の一又は複数の実施形態において、野生型スプライスバリアントと疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライスバリアントとで異なるレポーター遺伝子が発現するように融合され配置又は構成されたＤＮＡコンストラクトを利用したスクリーニング方法。【化１】