发明名称 克拉伯病的动物模型
摘要 本发明涉及小儿球形细胞脑白质营养不良的动物模型,以及所述动物模型在筛选和/或验证可以用作治疗球形细胞脑白质营养不良的药物的试剂方面的用途。
申请公布号 CN104735976B 申请公布日期 2017.03.01
申请号 CN201380042380.9 申请日期 2013.08.07
申请人 意大利凯西制药公司 发明人 延斯·福格;克拉斯·安德松
分类号 A01K67/027(2006.01)I;C12N9/24(2006.01)I;C12N15/85(2006.01)I 主分类号 A01K67/027(2006.01)I
代理机构 北京品源专利代理有限公司 11332 代理人 巩克栋;杨生平
主权项 一种多能或全能的非人类哺乳动物细胞,其包括至少一种编码人半乳糖脑苷脂‑β‑半乳糖苷酶(GALC)的外源核酸构建体,其中,‑对应于人类GALC中的第270位的甘氨酸的氨基酸改变成天冬氨酸并且‑对应于人类GALC中的第546位的异亮氨酸的氨基酸改变成苏氨酸。
地址 意大利帕尔马市