| 发明名称 | 在基因沉默中具有降低的脱靶效应的UNA寡聚物 | ||
| 摘要 | 本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效应治疗或预防TTR相关淀粉样变性的方法。 | ||
| 申请公布号 | CN106460025A | 申请公布日期 | 2017.02.22 |
| 申请号 | CN201580027041.2 | 申请日期 | 2015.03.24 |
| 申请人 | 阿克丘勒斯治疗公司 | 发明人 | 立川洁;约瑟夫·E·佩恩;帕德马纳巴·契吾库拉 |
| 分类号 | C12P19/34(2006.01)I;C07H19/00(2006.01)I;C07H21/00(2006.01)I | 主分类号 | C12P19/34(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人 | 王达佐;洪欣 |
| 主权项 | 用于抑制靶基因表达的UNA寡聚物，所述寡聚物包含第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体包括UNA单体和核酸单体，其中所述寡聚物具有长度为14至29个单体的双螺旋结构，并且其中与具有相同靶标的siRNA相比，所述寡聚物具有降低的脱靶效应。 | ||
| 地址 | 美国加利福尼亚州 | ||