| 发明名称 | 一种改进的用于镰状细胞疾病基因校正的胎儿血红蛋白 | ||
| 摘要 | 本文公开的方法和组分通常涉及测定对造血疾病校正的最小造血干细胞(HSC)嵌合性和基因剂量的方法；具体地，是在体内模型中。本发明还涉及用于增加病毒滴度的经修饰的慢病毒表达载体和增加该滴度的各种方法以及能够提高该滴度的表达载体。本发明还涉及CHS4染色质绝缘子衍生的功能性绝缘子序列。本发明还涉及疾病的基因校正或减轻其症状的方法，例如镰性细胞性贫血或β‑地中海贫血。 | ||
| 申请公布号 | CN106456802A | 申请公布日期 | 2017.02.22 |
| 申请号 | CN201580018389.5 | 申请日期 | 2015.01.30 |
| 申请人 | 儿童医院医疗中心 | 发明人 | P·马利克 |
| 分类号 | A61K48/00(2006.01)I | 主分类号 | A61K48/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人 | 陈详;刘妍珺 |
| 主权项 | 一种突变的人γ‑球蛋白基因，其中所述突变的人γ‑球蛋白基因编码包括SEQ ID NO.1的蛋白。 | ||
| 地址 | 美国俄亥俄州 | ||