リソソーム蓄積障害または糖原病の処置における使用のためのエキソサイトーシス活性化化合物としてのビカルタミド類似体または（Ｓ）−ビカルタミド

摘要

本発明は、エキソサイトーシス、好ましくはリソソームエキソサイトーシスを促進する化合物での処置による、リソソーム蓄積疾患および糖原病のための治療を提供する。エキソサイトーシス活性化化合物での異なるリソソーム蓄積障害に罹っている患者からの細胞の処理は、リソソーム内への毒性基質の蓄積の減少をもたらし、したがって、多くのリソソーム蓄積障害の症状の処置、予防および軽減を可能にする。