METHODS AND PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS FOR EXPRESSING A POLYNUCLEOTIDE OF INTEREST IN THE RETINAL PIGMENT EPITHELIUM OF A SUBJECT

摘要

본 발명은 대상체의 망막 색소 상피에서 목적 폴리뉴클레오티드를 발현시키기 위한 방법 및 약학적 조성물에 관한 것이다. 특히, 본 발명은 그를 필요로 하는 대상체의 눈의 망막 색소 상피에서 목적 폴리뉴클레오티드를 선택적으로 발현시키기 위한 방법에 관한 것으로, 이 방법은 상기 목적 폴리뉴클레오티드를 함유하는 rAAV2/5 벡터 일정량을 상기 망막 색소 상피에 형질도입하는 단계를 포함한다.