Agentes útiles en el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral

摘要

Un agente antisentido capaz de unirse al pre-ARNm de la doble homeocaja 4 (DUX4) o al pre-ARNm de la doble homeocaja 4c (DUX4c), en el que el agente antisentido es capaz de unirse a un elemento de secuencia necesario para el corte y empalme del pre-ARNm de DUX4 o DUX4c o es capaz de unirse a un elemento de secuencia necesario para la poliadenilación del pre-ARNm de DUX4 o DUX4c, y en el que el agente antisentido es un oligonucleótido antisentido o análogo de oligonucleótido antisentido, para su uso como un medicamento.