Tratamiento de la fenilcetonuria con BH4

摘要

Tetrahidrobiopterina (BH4), u opcionalmente una forma de sal de la misma, para su uso en el tratamiento de un sujeto con fenilcetonuria (PKU), en la que BH4 es para administrarse por vía oral una vez al día a una dosis diaria de 5 mg/kg a 30 mg/kg, y en la que la BH4 es para administrarse en combinación con una dieta restringida en proteínas.