MULTIPLE OLIGONUCLEOTIDE MOIETIES ON PEPTIDE CARRIER

摘要

본 발명은 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오티드 (phosphorodiamidate morpholino oligonucleotides; PMO)와 같은 안티센스 올리고뉴클레오티드 (antisense oligonucleotide; AON)에 관한 것이다. 추가로 본 발명은 골격근 세포 및 심근 세포 내로의 PMO의 흡수를 향상시키기 위한 양이온성 세포 침투 펩티드 (cell penetrating peptide; CPP)에의 다중 PMO의 콘쥬게이션 (conjugation)에 관한 것이다.