在包括连续疏水相的载体中的脂质体在体内输送多核苷酸中的应用

摘要

包含脂质体的组合物经常用于输送核酸到哺乳动物用于治疗性蛋白的外源表达，疾病引发蛋白质的表达抑制，或用于诱导针对疾病引发病原细胞或癌细胞的免疫应答。这些组合物的脂质体‑核酸复合物通常作为分散相悬浮在药学上可接受的含水载体中，所述含水载体构成连续相以形成水包油乳状液。通过使用疏水载体——而不是含水载体——的连续相来携带封装核酸的脂质体的分散相，产生了这样的组合物，其更有效地输送核酸到哺乳动物对象，除了被封装在脂质体外，核酸也可以作为油包水乳状液存在于疏水载体中。

主权项

组合物在制备用于在哺乳动物中表达多肽的药物中的应用，所述组合物包括：选自油或油包水乳状液的载体；脂质体；和包封在所述脂质体内的多核苷酸，所述多核苷酸编码所述多肽并且可操作地连接至在哺乳动物细胞中具有功能的启动子。