| 发明名称 |
補体成分ｉＲＮＡ組成物及びその使用方法 |
| 摘要 |
本発明は、補体Ｂ因子（ＣＦＢ）遺伝子、補体成分Ｃ３遺伝子、及び補体成分Ｃ９遺伝子を標的とするｉＲＮＡ、例えば、二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物、及びＣＦＢ、Ｃ９及び／又はＣ３の発現を阻害し、補体成分に関連する疾病、例えば、発作性夜間血色素尿症及び非典型溶血性尿毒症症候群に罹患している対象を処置するためのこのようなｉＲＮＡ、例えば、ｄｓＲＮＡ組成物の使用方法に関する。 |
| 申请公布号 |
JP2017500031(A) |
申请公布日期 |
2017.01.05 |
| 申请号 |
JP20160538588 |
申请日期 |
2014.12.12 |
| 申请人 |
アルナイラム ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッドＡＬＮＹＬＡＭ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ， ＩＮＣ． |
发明人 |
アナ・ボロドフスキー;ブライアン・ベッテンコート |
| 分类号 |
C12N15/113;A61K9/08;A61K31/713;A61K38/00;A61K39/395;A61K47/02;A61K47/12;A61K47/42;A61K48/00;A61P7/00;A61P9/00;A61P9/10;A61P11/06;A61P13/02;A61P13/12;A61P17/00;A61P17/06;A61P21/00;A61P21/04;A61P25/00;A61P27/02;A61P29/00;A61P31/04;A61P37/02;A61P37/06;C12N5/10;C12N15/09 |
主分类号 |
C12N15/113 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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