| 发明名称 |
ムコ多糖症におけるＣＮＳ病変を処置するための治療戦略 |
| 摘要 |
The invention provides for nucleotide sequences encoding for a chimeric sulfatase, viral vectors expressing such sequences for gene therapy and pharmaceutical uses of the chimeric expressed protein. The invention is particularly applied in the therapy of mucopolysaccharidosis, preferably type IIIA. |
| 申请公布号 |
JP6023073(B2) |
申请公布日期 |
2016.11.09 |
| 申请号 |
JP20130545515 |
申请日期 |
2010.12.22 |
| 申请人 |
フォンダッツィオーネ・テレソン |
发明人 |
アンドレア・バッラービオ;アレッサンドロ・フラルディ |
| 分类号 |
C12N15/09;A61K35/76;A61K38/46;A61K48/00;A61P25/00;A61P43/00;C07K19/00;C12N9/16 |
主分类号 |
C12N15/09 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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