| 发明名称 |
COMPOSITIONS USEFUL IN TREATMENT OF ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE OTC DEFICIENCY |
| 摘要 |
엔지니어링된 hOTC DNA 및 RNA 서열을 포함하는 바이러스 벡터가 제공되며, 이것은 이를 필요로 하는 대상체에게 전달될 때 고암모니아혈증, 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 트랜스카르바밀라아제 결핍증 및 이와 결부된 증상의 치료에 유용하다. 또한 제공되는 것은 hOTC의 투여에 의해 OTCD 환자에 있어서 간 섬유증, 간경변을 치료하기 위한 hOTC의 사용 방법이다. |
| 申请公布号 |
KR20160124229(A) |
申请公布日期 |
2016.10.26 |
| 申请号 |
KR20167027891 |
申请日期 |
2015.03.09 |
| 申请人 |
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA |
发明人 |
WANG LILI;WILSON JAMES M. |
| 分类号 |
C12N15/86;A61K48/00;C12N9/10 |
主分类号 |
C12N15/86 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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