| 发明名称 | 艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的CNS递送的方法和组合物 | ||
| 摘要 | 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(I2S)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗Hunters综合症。 | ||
| 申请公布号 | CN103179980B | 申请公布日期 | 2016.09.28 |
| 申请号 | CN201180040898.X | 申请日期 | 2011.06.25 |
| 申请人 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 发明人 | G·朱;K·洛威;Z·夏若克;J·克里斯汀;R·法尔纳;J·潘;T·L·莱特;P·加莱斯 |
| 分类号 | A61K38/46(2006.01)I;A61K38/00(2006.01)I | 主分类号 | A61K38/46(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人 | 邬玥;葛强 |
| 主权项 | 包括磷酸盐、艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(I2S)蛋白质、NaCl、和聚山梨醇酯表面活性剂的用于鞘内施用的稳定制剂在药物制备中的用途，所述药物用于治疗Hunters综合症，其中所述I2S蛋白质的浓度为5mg/ml至100mg/ml，其中所述磷酸盐浓度不大于50mM，其中所述治疗包括向受试者鞘内施用所述制剂的步骤。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||