用于治疗血友病的方法和组合物

摘要

本文公开用于将编码涉及凝血的蛋白质的转基因序列插入细胞的基因组中以治疗包括血友病的病状的方法和组合物。在一个方面，本文描述非天然存在的锌指蛋白(ZFP)，该锌指蛋白结合至基因组中所关注区域(例如白蛋白基因)中的靶位点，其中ZFP包含一个或多个工程化的锌指结合结构域。在某些实施方案中，锌指结构域识别白蛋白基因中的靶位点。在一些实施方案中，锌指蛋白质包含称为并且排序为F1至F5或F1至F6的五个或六个锌指结构域，如表1的单行中示出。

主权项

一种锌指蛋白，其包含称为并且排序为F1至F5或F1至F6的五个或六个锌指结构域，如在表1的单行中示出。