发明名称 通过针对脂质转运和代谢基因的天然反义转录物的抑制治疗脂质转运和代谢基因相关疾病
摘要 本发明涉及反义寡核苷酸,其调节脂质转运和代谢基因的表达和/或功能,尤其是通过靶向脂质转运和代谢基因的天然反义多核苷酸。本发明也涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与脂质转运和代谢基因表达有关的疾病和病症中的应用。
申请公布号 CN102459596B 申请公布日期 2016.09.07
申请号 CN201080030706.2 申请日期 2010.05.06
申请人 库尔纳公司 发明人 J.科拉德;O.霍尔科瓦 谢尔曼
分类号 C12N15/113(2006.01)I 主分类号 C12N15/113(2006.01)I
代理机构 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人 熊玉兰;郭文洁
主权项 长度为5‑30个核苷酸的反义寡核苷酸在制备用于上调脂质转运和代谢基因多核苷酸的功能和/或表达的药物中的应用,所述多核苷酸选自包括SEQ ID NO: 2的组,包括体内或体外使患者细胞或组织与所述反义寡核苷酸接触,所述反义寡核苷酸与天然反义多核苷酸的反向互补体具有至少90%序列同一性,所述多核苷酸选自由SEQ ID NO: 10的核苷酸1‑1550、SEQ ID NO: 11的核苷酸1‑329、SEQ ID NO: 12的核苷酸1‑1826组成的组内的5 ‑ 30个连续核苷酸。
地址 美国佛罗里达州