| 摘要 |
1. Способ улучшения нарушенной целостности нервно-мышечного соединения, который включает введение субъекту с нарушенной целостностью нервно-мышечного соединения эффективного количества композиции, содержащей вектор rAAV2/9, включающий молекулу гетерологичной нуклеиновой кислоты, функционально связанную с промотором, при этом указанную терапевтическую композицию вводят субъекту при помощи внутримышечной, интраторакальной, интраспинальной, интрацистернальной, интратекальной или внутривенной инъекции.2. Способ по п. 1, в котором молекула гетерологичной нуклеиновой кислоты кодирует кислую α-глюкозидазу (GAA).3. Способ по п. 1, в котором промотор является промотором на основе цитомегаловируса (CMV), промотором на основе десмина (DES), промотором на основе синапсина I (SYN) или промотором на основе мышечной креатинкиназы (МСК).4. Способ по п. 1, в котором у субъекта имеется нарушение нервно-мышечного соединения, вызванное нервно-мышечным заболеванием.5. Способ по п. 1, в котором у субъекта имеется нарушение нервно-мышечного соединения, вызванное заболеванием, выбранным из группы, состоящей из болезни Помпе, бокового амиотрофического склероза, атрофии спинных мышц, рассеянного склероза, болезни накопления гликогена типа 1а, опоясывающей мышечной дистрофии конечностей, синдрома Барта и миастении.6. Способ по п. 1, в котором субъект является человеком.7. Способ по п. 2, который далее включает введение субъекту ингибитора ацетилхолинэстеразы (ACI).8. Способ лечения нервно-мышечного заболевания, который включает введение субъекту, нуждающемуся в таком лечении, эффективного количества композиции, содержащей вектор rAAV2/9, включающий молекулу гетерологичной нуклеиновой кислоты, |
