用于递送信使RNA的脂质制剂

摘要

本发明尤其提供了体内递送mRNA的方法，其包括向需要递送的受试者施用包含包封在脂质体内的编码蛋白质的mRNA的组合物，以使施用所述组合物导致由所述mRNA编码的蛋白质的体内表达，其中所述脂质体包含式I‑c的阳离子脂质：或其药学上可接受的盐。

主权项

一种体内递送信使RNA(mRNA)的方法，所述方法包括向需要递送的受试者施用包含包封在脂质体内的编码蛋白质的mRNA的组合物，以使施用所述组合物导致由所述mRNA编码的蛋白质的体内表达；其中所述脂质体包含式I‑c的阳离子脂质：或其药学上可接受的盐，其中：p是1至9之间的整数，包括端值；R²的每个实例独立地为氢或任选取代的C_1‑6烷基；R⁶和R⁷的每个实例独立地为式(i)、(ii)或(iii)的基团；式(i)、(ii)和(iii)为：其中：R’的每个实例独立地为氢或任选取代的烷基；X为O、S或NR^X，其中R^X为氢、任选取代的烷基、任选取代的烯基、任选取代的炔基、任选取代的碳环基、任选取代的杂环基、任选取代的芳基、任选取代的杂芳基、或氮保护基团；Y为O、S或NR^Y，其中R^Y为氢、任选取代的烷基、任选取代的烯基、任选取代的炔基、任选取代的碳环基、任选取代的杂环基、任选取代的芳基、任选取代的杂芳基、或氮保护基团；R^P为氢、任选取代的烷基、任选取代的烯基、任选取代的炔基、任选取代的碳环基、任选取代的杂环基、任选取代的芳基、任选取代的杂芳基、连接至氧原子的氧保护基团、连接至硫原子的硫保护基团、或连接至氮原子的氮保护基团；以及R^L为任选取代的C_1‑50烷基、任选取代的C_2‑50烯基、任选取代的C_2‑50炔基、任选取代的杂C_1‑50烷基、任选取代的杂C_2‑50烯基、任选取代的杂C_2‑50炔基、或聚合物。