ヌクレアーゼ媒介ゲノム遺伝子操作のための送達方法および組成物

摘要

細胞のゲノム中への遺伝子操作されたヌクレアーゼおよびドナー分子の送達のための方法および組成物が、本明細書に開示される。具体的には、記載されている方法および組成物は、ＤＮＡミニサークル組成物および細胞への核酸（例えば、治療核酸）の送達のためのＤＮＡミニサークル（「ＭＣ」）の使用に関する。これらのＤＮＡ ＭＣによって改変された細胞もまた提供される。本明細書に記載されるＤＮＡ ＭＣは、１種もしくは複数の外因性配列（例えば、導入遺伝子）および／または１種もしくは複数のヌクレアーゼコード配列を含み得る。