| 发明名称 | 用于苯丙酮尿症的MRNA疗法 | ||
| 摘要 | 本发明除了其它方面还提供了用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的方法，所述方法包括以使PKU的至少一个症状或特征在强度、严重程度或频率上降低或延迟发作的有效剂量和施用间隔施用包含编码苯丙氨酸羟化酶(PAH)的mRNA的组合物至需要治疗的受试者。在一些实施方案中，所述mRNA封装于包含一种或多种阳离子脂质、一种或多种非阳离子脂质、一种或多种基于胆固醇的脂质和一种或多种PEG-修饰的脂质的脂质体中。 | ||
| 申请公布号 | CN105658242A | 申请公布日期 | 2016.06.08 |
| 申请号 | CN201480057657.X | 申请日期 | 2014.10.22 |
| 申请人 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 发明人 | F·德罗莎;M·哈特莱因;A·迪亚斯 |
| 分类号 | A61K48/00(2006.01)I | 主分类号 | A61K48/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人 | 邬玥;葛强 |
| 主权项 | 一种治疗苯丙酮尿症(PKU)的方法，包括以使PKU的至少一个症状或特征在强度、严重程度或频率上降低或延迟发作的有效剂量和施用间隔施用包含编码苯丙氨酸羟化酶(PAH)的mRNA的组合物至需要治疗的受试者。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||