| 发明名称 | RNA指导的基因编辑和基因调节 | ||
| 摘要 | 本文公开了基于成簇有规间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关(Cas) 9的系统相关组合物和使用所述基于CRISPR/Cas9的系统相关组合物用于改变基因表达和基因组工程改造的方法。本文还公开了使用所述组合物用于在肌肉例如骨骼肌和心肌中改变基因表达和基因组工程改造的组合物和方法。 | ||
| 申请公布号 | CN105658805A | 申请公布日期 | 2016.06.08 |
| 申请号 | CN201480044748.X | 申请日期 | 2014.06.05 |
| 申请人 | 杜克大学 | 发明人 | C.A.格斯巴奇;I.B.希尔顿;P.佩雷兹皮内拉;A.M.卡巴迪;P.I.塔科雷;D.G.奥斯特劳特;J.B.布拉克 |
| 分类号 | C12P21/08(2006.01)I;C12P21/04(2006.01)I;A61K39/00(2006.01)I | 主分类号 | C12P21/08(2006.01)I |
| 代理机构 | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人 | 初明明;万雪松 |
| 主权项 | 一种包含2个异源多肽结构域的融合蛋白，其中所述第一多肽结构域包含成簇有规间隔短回文重复序列相关(Cas)蛋白，所述第二多肽结构域具有选自以下的活性：转录激活活性、转录阻遏活性、转录释放因子活性、组蛋白修饰活性、核酸酶活性、核酸缔合活性、甲基化酶活性和脱甲基酶活性。 | ||
| 地址 | 美国北卡罗来纳州 | ||