エンドソーム内閉じ込めを克服する遺伝子組み換え人工転写因子

摘要

本発明は、細胞への形質導入後のエンドソーム内閉じ込めを克服するのに遺伝子操作された、遺伝子プロモーターを特異的に標的とするポリダクチルジンクフィンガータンパク質を含んでなる人工転写因子に関する。そのような人工転写因子は、抑制または活性化タンパク質ドメイン、核局在化配列、タンパク質形質導入ドメイン、およびエンドソーム特異的プロテアーゼ認識部位に融合されたポリダクチルジンクフィンガータンパク質を含んでなる。特に、これらの形質導入可能な人工転写因子は、膜結合型受容体タンパク質、核内受容体タンパク質、またはハプロ不全遺伝子の産物によって引き起こされる疾患または調節される疾患の治療に有用である。