摘要 |
Un derivado de 1-desoxinojirimicina (DNJ) que comprende un compuesto de la fórmula:**Fórmula** donde R1 es H o un alquilo, cicloalquilo, alquenilo, alcoxialquilo o aminoalquilo lineal o ramificado que contiene 1 - 12 átomos de carbono, un arilo, alquilarilo, heteroarilo o heteroarilalquilo que contiene 5 - 12 átomos de anillo, donde R1 está opcionalmente sustituido con uno o más -OH, -COOH, -Cl, -F,-CF3, -OCF3, -O-C(>=O)N-(alquilo)2; R2 es H; un alquilo, cicloalquilo, alquenilo, alquilarilo o alcoxialquilo lineal o ramificado, que contiene 1-9 átomos de carbono o arilo que contiene 5 - 12 átomos de carbono, en donde R2 está opcionalmente sustituido con -OH, -COOH, -CF3, -OCF3 o un anillo heterocíclico; en donde al menos uno de R1 y R2 no es H; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para el uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, en donde el derivado de DNJ se usa para incrementar la actividad de una enzima α-glucosidasa (Gaa) lisosómica en una célula, a una concentración de o por debajo del valor de IC50 para la inhibición de Gaa intestinal; en donde dicho derivado de DNJ se ha de administrar como una monoterapia en un individuo que tiene enfermedad de Pompe; y en donde el derivado de DNJ no es 1-desoxinojirimicina o α-homonojirimicina; y en donde el derivado de DNJ se administra en una cantidad de 5 mg a 75 mg al día. |