| 发明名称 |
筋緊張性ジストロフィーのためのタンパク質置換治療に関する組成物および方法 |
| 摘要 |
Disclosed are compositions and methods related to the interaction of polyCUG and polyCCUG repeat RNA and proteins that bind to these repetitive RNA sequences. Also disclosed are methods of treating DM1 or DM2 comprising inhibiting the interaction of poly(CUG) exp or poly(CCUG) exp RNA with muscleblind proteins, or by causing improvement of spliceopathy in myotonic dystrophy. |
| 申请公布号 |
JP5926475(B2) |
申请公布日期 |
2016.05.25 |
| 申请号 |
JP20090529258 |
申请日期 |
2007.09.21 |
| 申请人 |
ユニバーシティー オブ ロチェスター;ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファウンデーション，インコーポレイティド |
发明人 |
ソーントン， チャールズ エー．;ウィーラー， サーマン;ソベザク， クルシシュトフ;オズボーン， ロバート;ミラー， ジル;スワンソン， モーリス エス． |
| 分类号 |
C12N15/09;A61K31/7036;A61K31/7088;A61K45/00;A61K48/00;A61P21/04;A61P43/00 |
主分类号 |
C12N15/09 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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